EMA

北京和瑞典哥德堡2025年10月24日 /美通社/ — 蘇州瑞博生物技術股份有限公司（「瑞博生物」）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB （「Ribocure」）共同宣佈歐洲藥品管理局（EMA）授予其小幹擾RNA（siRNA）候選藥物RBD1016孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用於治療丁型肝炎病毒（HDV）的感染。 EMA的孤兒藥資格認定旨在鼓勵在歐盟發病率低於萬分之五、導致嚴重威脅生命或慢性衰竭性罕見病的在研療法。孤兒藥資格為創新藥物提供了更優的監管通路和商業化激勵政策，從而能更快地惠及患者。瑞博生物自主研發的RiboGalSTARTM肝靶向遞送平臺的安全性、有效性和長效性已透過多項臨床研究得以驗證，其中包括用於治療HDV適應症的RBD1016，目前該藥物正在全球同步推進乙肝和丁肝的II期臨床試驗。 瑞博生物聯席CEO兼全球研發總裁甘黎明博士表示：「本次孤兒藥認定是RBD1016藥物研發的重要里程碑，將顯著提升RBD1016的開發與商業化前景。它驗證了我們透過創新RNAi技術，攻克具有高度未滿足臨床需求的嚴重疾病的戰略。我們正全力推進這款藥物的臨床研究，致力於為受這一罕見病困擾的患者提供全新的治療方案。很高興看到RBD1016為尚無有效治療選擇的HDV患者帶來了希望。」  關於丁型肝炎病毒（HDV） HDV是病毒性肝炎中最嚴重的型別，僅感染已患有乙型肝炎（HBV）的患者。HDV會加速肝病進展，顯著增加肝硬化、肝衰竭和肝癌的風險。據統計，全球有1200至2000萬人受到HDV影響，而目前可用的治療方案十分有限，診斷和治療存在巨大不足。瑞博生物的RBD1016小核酸藥物精準靶向HDV病毒，為患者提供更有效、更持久的治療方案。 關於瑞博生物 瑞博生物是專注於小核酸（siRNA）藥物研究和開發的全球領軍者。瑞博生物對標國際小核酸技術的創新前沿，致力於小核酸化學修飾和藥物遞送技術的迭代研發，建立了自主可控、全技術鏈整合的小核酸藥物研發平臺，支援小核酸藥物從早期研發到產業化的各階段研究。公司圍繞心血管、代謝、肝病、腎病以及其他治療領域建立了豐富的產品管線，其中自主研發的肝靶向RiboGalSTARTM遞送技術已將多個產品推進臨床II期階段，有效性和安全性得到很好的臨床驗證。公司堅持差異化靶點和產品佈局，擁有國際化的創新研發團隊，在全球開展產品研發和商業化，爭取早日為患者帶來全新的藥物治療手段。公司總部位於江蘇崑山，於北京和瑞典哥德堡Mölndal設有研發中心，更多資訊請訪問www.ribolia.com。 關於Ribocure Ribocure是瑞博生物的控股子公司，位於瑞典哥德堡Mölndal，是瑞博生物面向全球的臨床開發和商務發展基地，擁有具備國際視野和全球臨床開發實力的專業團隊，配備臨床試驗基地和實驗室，領導和推動小核酸創新藥物在全球的臨床試驗和商務發展。更多資訊請訪問www.ribocure.com。