健康

香港2026年1月5日 /美通社/ — 一直致力於開發基因組編輯治療方案的臨床階段初創公司引正基因(GenEditBio)今日宣佈，美國食品及藥物管理局（FDA）已批准其新藥臨床試驗(IND)申請，將啟動首個體內基因組編輯研究性藥物 GEB-101 的臨床I/II期試驗(簡稱CLARITY)，用於治療TGFBI相關眼角膜營養不良。 CLARITY臨床試驗是一項自我調整、無縫設計的I/II期多中心研究，採用序貫（順序）入組方式，旨在收集前期資料評估 GEB-101 在 TGFBI 相關眼角膜營養不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受試者將接受單次眼角膜基質內注射給藥，預計於今年第二季度在美國研究中心啟動後陸續入組。  引正基因董事長兼聯合創始人鄭宗立博士表示：「GEB-101獲得FDA的IND批准，是引正基因的重要里程碑。這標誌著我們向全球患者提供基於核糖核蛋白（RNP）的基因編輯及其遞送技術，具有『即用且快速降解』特性，以實現高效的目標組織編輯且低脫靶風險的創新體內基因組編輯療法，邁出了關鍵一步。此項成果凝聚了整個團隊嚴謹、專業與高效的努力，展現了我們將前沿基礎研究快速推向臨床階段的實力。」 引正基因執行長兼聯合創始人竺添博士談道：「GEB-101 是全球首個針對 TGFBI相關眼角膜營養不良的基因組編輯療法。目前該疾病治療方案有限，且治標不治本，這凸顯了市場對先進靶向基因療法的重大未滿足需求。FDA的IND批准是對GEB-101臨床前安全性和有效性資料的充分認可。我們期待儘快啟動臨床試驗，並計劃在未來尋求其他主要市場監管機構的IND批准，以擴充套件CLARITY試驗的全球佈局。」 關於TGFBI相關眼角膜營養不良 TGFBI相關眼角膜營養不良（TGFBI corneal dystrophy）是由 TGFBI 基因突變引起的一組遺傳性眼病。基因突變導致異常蛋白在眼角膜內持續沉積，引發眼角膜混濁。常見症狀包括畏光，漸進性視力下降，以及由反復發作的眼角膜上皮糜爛引起的劇烈眼痛，對患者的生活品質造成長遠影響。目前，臨床常採用準分子鐳射治療性眼角膜切削術（PTK）或眼角膜移植手術進行幹預。然而，現有療法面臨術後復發率高與潛在手術併發症等侷限，臨床上迫切需要開發創新的治療方案。 關於 GEB-101 GEB-101是引正基因全資研發的首創基因組編輯研究性藥物，透過眼角膜基質內單次注射給藥，從根源上治療 TGFBI

–該項用於糖尿病治療的II期研究是一項為期13周、隨機、雙盲、安慰劑對照及多中心的研究，旨在評估ASC30在糖尿病受試者中的療效、安全性和耐受性。預計於2026年第一季度開始受試者入組。 –近期完成的一項在肥胖或超重受試者中開展的13周美國II期研究顯示，ASC30的經安慰劑校正後的體重下降高達7.7%，且胃腸道耐受性更佳。未觀察到肝臟安全性訊號。 香港2026年1月5日 /美通社/ — 歌禮製藥有限公司（香港聯交所程式碼：1672，簡稱「歌禮」）今日宣佈，近期已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對其口服小分子GLP-1，ASC30，在糖尿病受試者中的II期研究的新藥臨床試驗（IND）的批准。該II期研究是一項為期13周、隨機、雙盲、安慰劑對照及多中心的研究，旨在評估ASC30在2型糖尿病受試者中的療效、安全性和耐受性。該II期研究的主要終點是至13周時，治療組與安慰劑組相比，糖化血紅蛋白（HbA1c）相對基線的平均變化。次要終點包括：至13周時，治療組與安慰劑組相比，空腹血糖相對基線的平均變化；至13周時，治療組與安慰劑組相比，體重相對基線的平均變化；以及安全性和耐受性。該II期研究將在美國多個中心入組約100例2型糖尿病的受試者。受試者將被按約2:3:3:2的比例，分別隨機分配至40毫克、60毫克和80毫克的ASC30片治療組及匹配的安慰劑組。ASC30將從1毫克開始，每週滴定（titrated weekly）至40毫克、60毫克和80毫克的目標劑量。預計於2026年第一季度開始受試者入組。 歌禮已於近期完成其評估口服小分子GLP-1受體（GLP-1R）激動劑ASC30治療肥胖症的13周II期研究（NCT07002905）。該研究在美國多個中心開展，共入組125例肥胖受試者或伴有至少一種體重相關合併症的超重受試者。在第13周的主要終點上，每日一次20毫克、40毫克和60毫克ASC30片分別實現了5.4%、7.0%和7.7%的經安慰劑校正後平均體重下降，體重下降具有統計學顯著性、臨床意義且呈劑量依賴性。未觀察到減重平臺期。每週滴定直至目標劑量的ASC30的嘔吐發生率約為已公佈的每週滴定的orforglipron中觀察到的嘔吐發生率的一半。每週滴定的ASC30的胃腸道耐受性與已公佈的orforglipron在III期ATTAIN-1研究中每四周滴定（titrated every four weeks）的結果相當。在ASC30用於治療肥胖或超重的II期研究中，因不良事件導致的總體停藥率為4.8%。 由歌禮自主研發的ASC30是首款也是唯一一款正在臨床研究中的、既可每日一次口服也可每月一次至每季度一次皮下注射的小分子GLP-1R完全偏向激動劑，用於肥胖症、糖尿病及其它代謝疾病的治療。 「隨著我們持續積累ASC30的相關研究資料，此項用於糖尿病治療的II期研究的IND獲批是歌禮的一項重要里程碑，」歌禮創始人、董事會主席兼執行長吳勁梓博士表示，「此外，FDA對於我們的IND申請的批准，為ASC30進軍龐大的糖尿病治療市場進行臨床開發拓寬了道路。」 關於歌禮制藥有限公司 歌禮製藥有限公司是一家全價值鏈整合型生物技術公司，聚焦有望成為治療代謝疾病同類最佳（best-in-class）和同類首創（first-in-class）藥物的開發和商業化。利用公司專有的基於結構的AI輔助藥物發現（Artificial Intelligence-Assisted Structure-Based Drug Discovery，AISBDD）、超長效藥物開發平臺（Ultra-Long-Acting Platform，ULAP）技術以及口服多肽遞送增強技術（Peptide